GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인

메디먼트뉴스

2024.05.21 15:40:04

조회 78 추천 0 댓글 0

[메디먼트뉴스 이광익 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험 계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 'GC1130A' 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자는 이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다고 밝혔다.

이 뉴스는 기업·기관·단체가 뉴스와이어를 통해 배포한 보도자료입니다.

▶ GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인 ▶ 지놈앤컴퍼니 '2024 바이오 USA' 참가… 글로벌 파트너링 논의 집중 ▶ NSF 코리아, 식품의약품안전처 식품안전정책국과 식품안전 향상 지원 협력 ▶ 대웅제약, 지사제 시장 꽉 잡았다… 스타빅 6개월 연속 처방액 1위 ▶ 사노피, 알레그라®·둘코락스® '2024 대한민국 약사학술제 및 36회 팜엑스포' 성료 ▶ 동아ST, 일동제약그룹 아이디언스와 전략적 지분투자 및 공동개발 계약 체결 ▶ 남성, 여성보다 먼저 당뇨병 걸리고 합병증 위험도 높아... 지방 차이가 원인?▶ '소리 없는 살인자' 고혈압 환자 1200만 명 돌파... 젊은 세대도 위험 ▶ 키토제닉 다이어트, 장기간 섭취하면 노화 세포 축적... 주의 필요 ▶ 킹 파이살 전문병원 겸 연구센터, 가치 기반 의료서비스 진흥기관인 VBHC가 선정한 '2024 Tech Impact Award' 수상

고정닉 0

전체 댓글 0개

등록순

본문 보기

타인의 권리를 침해하거나 명예를 훼손하는 댓글은 운영원칙 및 관련 법률에 제재를 받을 수 있습니다.
Shift+Enter 키를 동시에 누르면 줄바꿈이 됩니다.

갤러리 리스트
번호	제목	글쓴이	작성일	조회	추천
설문	연예인 안됐으면 어쩔 뻔, 누가 봐도 천상 연예인은?	운영자	24/06/17	-	-
19190	소방서 구급대원으로 수많은 생명을 살린 45세 김소영 씨, 삶의 마지막 순간에도 뇌사장기기증으로 5명의 생명 살려	메디먼트뉴스	17:35	4	0
19189	케이윌 신곡 '내게 어울릴 이별 노래가 없어', 서인국-안재현 12년 만에 다시 만나	메디먼트뉴스	17:30	6	0
19188	심부전증 투병 중인 신구, '회장님네 사람들'서 건강한 근황 전해	메디먼트뉴스	17:20	5	0
19187	케어스트림, 페루에서 중요한 비즈니스 파트너 계약 체결	메디먼트뉴스	17:15	5	0
19186	제3회 오티즘엑스포, 국내외 전문가들의 특별강연 'Autism School' 개최	메디먼트뉴스	17:15	5	0
19185	네오팜, 미국 피부연구학회서 피부 장벽 기능 강화 및 염증 억제 원료 연구결과 발표	메디먼트뉴스	17:10	6	0
19184	백종원 연돈볼카츠 가맹점주들, 매출 급락에 분노 폭발… "본사, 이제라도 성의 있는 대응 보여줘!"	메디먼트뉴스	15:00	30	0
19183	걸그룹 출신 BJ "소속사 대표가 성폭행" 무고 혐의 유죄, 2심에서 징역 1년 6개월에 집행유예 2년 선고	메디먼트뉴스	14:40	35	0
19182	황보라, 의료 파업으로 무통 주사 못 맞았다는 주장 사실 아님…의협 "정정보도 요청" [2]	메디먼트뉴스	14:25	143	1
19181	블랙핑크 로제, 더블랙레이블과 전속계약…개인 활동 독자 행보 확정	메디먼트뉴스	14:00	27	0
19180	한국장기조직기증원-부천성모병원 MOU	메디먼트뉴스	13:55	18	0
19179	옥택연, 일본 영화 '그랑메종 파리'에 캐스팅...기무라 타쿠야와 사사건건 대립	메디먼트뉴스	13:50	33	0
19178	'하이엔드 소금쟁이' 이찬원, "이장우가 불 지폈다!" 요식업 창업 꿈에 본격 나선다	메디먼트뉴스	13:40	17	0
19177	심현섭, 14살 연하 여자친구와 울산 바닷가에서 첫 손잡기 성공	메디먼트뉴스	13:30	83	0
19176	오십견, 이제 50대에게만 위험한 병이 아니다	메디먼트뉴스	13:25	25	0
19175	몰스킨, 해리포터의 마법 주문 재현한 '해리포터 리미티드 에디션' 출시	메디먼트뉴스	13:20	25	0
19174	Adalvo, 리라글루티드 프리필드 펜으로 EU 최초 제네릭 약품 승인 취득	메디먼트뉴스	13:20	16	0
19173	GS25, 힙걸리 프로젝트 6탄 '뉴룩 막걸리' 출시… 제로당·절반 칼로리 등 흥행 공식 총망라	메디먼트뉴스	13:20	19	0
19172	삼양사 메디앤서, 동안 피부 위한 '트리플샷 콜라겐 마스크' 출시	메디먼트뉴스	13:20	18	0
19171	삼일제약-CMG제약, 필름형 편두통 치료제 '나라필 ODF' 전략적 파트너십 체결	메디먼트뉴스	13:20	16	0
19170	동아제약, 어린이 벌레물림연고 '디판버그겔' 출시	메디먼트뉴스	13:15	16	0
19169	뻐꾸기들만의 생존 전략, 그리고 둥지라는 비바리움	메디먼트뉴스	12:45	14	0
19168	한예슬, 10세 연하 남편과 신혼여행 중...그림 같은 풍경 속 다정한 순간 포착	메디먼트뉴스	00:00	58	0
19167	추성훈, 딸 추사랑과 소꿉친구 유토 만나 "아버지가 돌아왔다!"	메디먼트뉴스	06.17	60	0
19166	정려원, 위하준 '졸업' 럽스타그램 화제 "서혜진 싸우지 말자 미안해"	메디먼트뉴스	06.17	40	0
19165	유튜버 랄랄, 파격 만삭 화보 공개 "출산까지 한 달" [72]	메디먼트뉴스	06.17	6353	17
19164	송혜교, 베니스 여행 사진 공개! 상큼한 미모와 여신 비주얼 화제	메디먼트뉴스	06.17	54	0
19163	김진경 김승규 결혼, "축구로 맺어진 인연, 백년가약 이루어"	메디먼트뉴스	06.17	56	0
19162	김가연, 24K 금빛 식기부터 남편 임요환의 재난 가방까지… 독특한 집 공개	메디먼트뉴스	06.17	49	0
19161	'요정재형' 김준수, 동방신기 탈퇴 이유 밝혀… "13년 계약 끝나고 행복할까 생각했다" [38]	메디먼트뉴스	06.17	3361	12
19160	GC녹십자, 혈우병 최신 지견 심포지엄 성료	메디먼트뉴스	06.17	37	0
19159	Adalvo, 리라글루티드 프리필드 펜으로 EU 최초 제네릭 약품 승인 취득	메디먼트뉴스	06.17	37	0
19158	박세리, 사문서 위조 혐의 고소 부친 입장 밝힌다… 18일 기자회견 개최 [2]	메디먼트뉴스	06.17	965	1
19157	30도 이상 더우면, 대장균 1마리가 100만까지...식중독 비상	메디먼트뉴스	06.17	71	0
19156	단순한 허리 통증, '때' 놓치면 배변장애까지 좁아진 신경관 원인 '척추관협착증'…추간공확장술 도움	메디먼트뉴스	06.17	70	0
19155	배탈 나기 쉬운 여름...'장 건강'을 위한 생활 습관은?	메디먼트뉴스	06.17	67	0
19154	하루 8잔 마시라는데... 물 잘 챙겨 마시는 방법은? [2]	메디먼트뉴스	06.17	1114	3
19153	'최강야구' 최강 몬스터즈, 대구고와의 연승 위해 타격감 끌어올리고 파격 라인업 준비	메디먼트뉴스	06.17	37	0
19152	김동완-서윤아, '신랑수업' 베트남 나트랑에서 로맨틱한 첫 해외여행	메디먼트뉴스	06.17	49	0
19151	변우석, 밀라노서 모델 비율 자랑…글로벌 인기에 첫 아시아 투어 진행 [20]	메디먼트뉴스	06.17	1585	10
19150	한채영, KBS 새 일일드라마 '스캔들'에서 '예쁜 빌런'으로 변신	메디먼트뉴스	06.17	56	0
19149	이준기, 일본 팬미팅 대성황 "팬들 힘 바탕으로 앞만 보고 달려"	메디먼트뉴스	06.17	38	0
19148	'그것이 알고싶다', 고 구하라 금고 도난 사건 현장 CCTV 공개… 범인은 "180cm 날씬한 남성"	메디먼트뉴스	06.17	43	0
19147	Z 세대에게 주목받는 코치, 비결은 그들과의 '힙'한 소통	메디먼트뉴스	06.17	40	0
19146	원텍, K-Med Expo Vietnam 2024 참가	메디먼트뉴스	06.17	36	0
19145	돌비, 메가박스 프리미엄 상영관에 '돌비 비전 + 돌비 애트모스' 신규 솔루션 도입	메디먼트뉴스	06.17	28	0
19144	하쿠나 라이브, 인기 크리에이터와 스페셜 라이브 위크 진행	메디먼트뉴스	06.17	27	0
19143	농심 '마라샹구리 큰사발면' 출시	메디먼트뉴스	06.17	61	0
19142	대웅제약, 세계적 권위 미국 당뇨병학회서 엔블로 '3상' 통합분석 결과 발표	메디먼트뉴스	06.17	44	0
19141	연세사랑병원, AI로 소아 슬개골 아탈구 위험 요소 분석… 미래 의료 새로운 가능성 제시	메디먼트뉴스	06.17	50	0