GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 미국 FDA 패스트트랙 지정

메디먼트뉴스

2024.06.10 12:05:03

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[메디먼트뉴스 이민호 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받았다고 10일 밝혔다.

지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자는 현재 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

한편, FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

GC녹십자는 현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다며, 이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다고 밝혔다.

▶ 동아제약, 비타그란 3종 기프트 세트 출시 ▶ 셀리드, 국내 항암 면역세포치료제 개발 전문회사와 CMC전략 컨설팅 계약 체결 ▶ GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 미국 FDA 패스트트랙 지정 ▶ 와이덴케어, 치아 미백 산업 이끌 '블랑바이미 파트너스' 제휴 치과 모집 ▶ [컬럼] 심한 코골이, 발기부전을 알리는 경보일 수 있다?!▶ 대웅제약 엔블로, 동물 당뇨 치료까지 넘본다… 1형 반려견에 효과 확인 ▶ 청담해리슨송도병원, 김명훈 대표원장 2024 대한최소침습척추학회서 경추 내시경 감압술 발표 ▶ 에르베 일렉트로메디진, 독일 랑엔딩겐에 새로운 의료기기 역량 센터 출범 및 전 세계 고객 위한 역량 확장 ▶ 말라가 의대 알레르기학과장 María José Torres, EAACI 신임 회장으로 취임 ▶ Mediktor, Sensely 인수 통해 AI 의료 솔루션 분야에서 선도적 위치 선점

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